No es una cura, pero detiene el avance
No revierte lo perdido, pero puede frenar el avance de la Distrofia Muscular de Duchenne.
Mi tratamiento
El 20 de junio de 2024, la FDA de Estados Unidos aprobó un medicamento llamado Elevidys, una terapia génica diseñada para niños mayores de 4 años que ya no pueden caminar, como yo.
Este medicamento no está disponible en Chile. Solo se administra en Estados Unidos y requiere de un equipo médico especializado.
No revierte lo perdido, pero puede frenar el avance de la Distrofia Muscular de Duchenne.
Introduce en mi cuerpo un gen que produce microdistrofina, la proteína que mi organismo no puede generar por mi mutación genética.
Ayuda a que mis músculos no sigan deteriorándose, dándome más tiempo junto a mi familia.
El desafío
Si logro acceder a él, podré detener la enfermedad y tener la oportunidad de seguir viviendo junto a mi familia y mis hermanos.
❤
Junto a mi mamá y mi familia, busco la solidaridad de Chile para reunir los recursos que me permitan viajar a Estados Unidos y recibir mi único tratamiento posible.